CELLULAR AND GENE THERAPY

Scheda dell'insegnamento

Anno accademico di regolamento: 
2017/2018
Anno di corso: 
2
Anno accademico di erogazione: 
2018/2019
Tipologia di insegnamento: 
Affine/Integrativa
Tipo di attività: 
Obbligatorio a scelta
Settore disciplinare: 
PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA (MED/38)
Crediti: 
4
Ciclo: 
Primo Semestre
Ore di attivita' didattica: 
32
Prerequisiti: 

Conoscenze di base in patologia ed immunologia ed avanzate in biochimica, biologia molecolare e genetica.

Metodi di valutazione

Modalita' di verifica dell'apprendimento: 

Prova scritta: 1 domanda a risposta aperta
Colloquio finale di presentazione di un articolo scientifico.

Valutazione: 
Voto Finale

Obiettivi formativi

1. Biologia delle cellule staminali; il trapianto di cellule staminali emopoietiche: il miglior successo di terapia cellulare. Terapia cellulare e medicina rigenerativa (cardiovascolare , ossea etc.)
2. La terapia cellulare in oncologia e nel trattamento delle infezioni in pazienti immunodepressi; le cellule T regolatorie: dalla loro scoperta alle potenziali applicazioni cliniche.
3. Anticorpi monoclonali: da Koehler & Milstein ad oggi: la storia di un successo nel campo della terapia molecolare.
4. Introduzione alla terapia genica; vettori virali e non-virali; problemi e successi della terapia genica.
5. Il concetto di produzione in condizioni”GMP”: come un prodotto di terapia cellulare o genica diviene un farmaco.

Contenuti

Il Corso si propone di fornire agli Studenti una revisione di argomenti selezionati inerenti alle più rilevanti applicazioni biotecnologiche di terapie innovative. I due principali filoni sono costituiti dal trattamento molecolare, e lo sviluppo di terapia con cellule somatiche e/o geneticamente modificate. La prima parte presenterà gli aspetti dello sviluppo pre-clinico di un prodotto di terapia cellulare con cellule somatiche e/o geneticamanet modificate. Verranno illustrati esempi di applicazioni nei campi oncologici, nel trattamento delle infezioni in pazienti immunodepressi e nel campo della rigenerazione tissutale. Particolare attenzione verrà data all’illustrazione delle procedure e problematiche relative alla produzione in condizione di “Good-Manufacturing practice-GMP”. La seconda parte coprirà lo sviluppo di un farmaco diretto contro un bersaglio molecolare patogeneticamente rilevante, dalla sua identificazione mediante le più avanzate tecnologie di array e di screening, la sintesi di molecole in grado di interferire funzionalmente con esso e la sua validazione in sistemi in vitro e in modelli preclinici nelle malattie oncologiche. Verranno presentati esempi significativi di applicazioni nel campo delle Malattie cardiovascolari, tumorali e neurologiche.

Programma esteso

Nuove prospettive terapeutiche nell'uso delle cellule staminali
Terapie cellulari nella terapia antitumorale
Terapie cellulari ed immunoregolazione
Terapie cellulari anti-infettive nel paziente immunodepresso
Vettori non virali per la terapia genica
I trasposoni, nuove metodiche di manipolazione genica
Vettori virali per la terapia genica
Cellule staminali: un’introduzione
iPS e cellule embrionali staminali: alternative o complementari?
Gene and cell therapy for MPS-I: from pre-clinical modelling to patient.
Cellule staminali e cuore: what is next?
La terapia genica nelle patologie non oncologiche
La terapia genica nelle patologie oncologiche
Cellule staminali mesenchimali nella riparazione dei tessuti osteo-articolari.
Anticorpi monoclonali in terapia: da Koehler & Milstein alla clinica: un percorso istruttivo.

Bibliografia consigliata

Su ogni argomento verranno indicate a lezione revisioni aggiornate su cui orientare lo studio.

Metodi didattici

Lezioni frontali.