TRANSLATIONAL APPROACH TO ONCO-HEMATOLOGICAL DISEASES

Scheda dell'insegnamento

Anno accademico di regolamento: 
2018/2019
Anno di corso: 
2
Anno accademico di erogazione: 
2019/2020
Tipo di attività: 
Obbligatorio a scelta
Lingua: 
Inglese
Crediti: 
6
Ciclo: 
Primo Semestre
Ore di attivita' didattica: 
48
Prerequisiti: 

Conoscenze di base in patologia ed immunologia ed avanzate in biochimica, biologia molecolare e genetica

Moduli

Metodi di valutazione

Tipo di esame: 
Scritto e Orale Congiunti
Modalita' di verifica dell'apprendimento: 

Prova scritta: 1 domanda a risposta aperta
Colloquio finale di presentazione di un articolo scientifico

Valutazione: 
Voto Finale

Obiettivi formativi

Modulo: CELLULAR AND GENE THERAPY

1. Biologia delle cellule staminali; il trapianto di cellule staminali emopoietiche: il miglior successo di terapia cellulare. Terapia cellulare e medicina rigenerativa( cardiovascolare , ossea etc.)
2. La terapia cellulare in oncologia e nel trattamento delle infezioni in pazienti immunodepressi; le cellule T regolatorie: dalla loro scoperta alle potenziali applicazioni cliniche.
3. Anticorpi monoclonali: da Koehler & Milstein ad oggi: la storia di un successo nel campo della terapia molecolare.
4. Introduzione alla terapia genica; vettori virali e non-virali; problemi e successi della terapia genica.
5. Il concetto di produzione in condizioni”GMP”: come un prodotto di terapia cellulare o genica diviene un farmaco

Modulo: TERAPIA MOLECOLARE ONCOLOGICA - MOLECULAR AND ONCOLOGICAL THERAPY

Rendere gli studenti edotti su:
Utilizzo di TKIs in diverse patologie neoplastiche
Meccansimi di resistenza ai TKIs
Metodi di identificazione ed analisi di anomalie genetiche causalmente connesse alla trasformazione neoplastica.
Targeting delle alterazioni di metilazione di DNA e Istoni.
Utilizzo di RNA interference.
Tecniche di High Throughput Sequencing applicate all’oncoematologia.

Contenuti

Modulo: CELLULAR AND GENE THERAPY
Il Corso si propone di fornire agli Studenti una revisione di argomenti selezionati inerenti alle più rilevanti applicazioni biotecnologiche di terapie innovative. I due principali filoni sono costituiti dal trattamento molecolare, e lo sviluppo di terapia con cellule somatiche e/o geneticamente modificate. La prima parte presenterà gli aspetti dello sviluppo pre-clinico di un prodotto di terapia cellulare con cellule somatiche e/o geneticamanet modificate . Verranno illustrati esempi di applicazioni nei campi oncologici, nel trattamento delle infezioni in pazienti immunodepressi e nel campo della rigenerazione tissutale. Particolare attenzione verrà data all’illustrazione delle procedure e problematiche relative alla produzione in condizione di “Good-Manufacturing practice-GMP”. La seconda parte coprirà lo sviluppo di un farmaco diretto contro un bersaglio molecolare patogeneticamente rilevante, dalla sua identificazione mediante le più avanzate tecnologie di array e di screening, la sintesi di molecole in grado di interferire funzionalmente con esso e la sua validazione in sistemi in vitro e in modelli preclinici nelle malattie oncologiche. Verranno presentati esempi significativi di applicazioni nel campo delle Malattie cardiovascolari, tumorali e neurologiche.

Modulo: TERAPIA MOLECOLARE ONCOLOGICA - MOLECULAR AND ONCOLOGICAL THERAPY
Gli studenti saranno formati sulle principali strategie di targeting in emato-oncologia utilizzanti piccole molecole.
Particolare attenzione sar riservata alla valutazione critica dei “targets” e alla loro relazione con i meccanismi di trasformazione cellulare.

Programma esteso

Modulo: CELLULAR AND GENE THERAPY

Nuove prospettive terapeutiche nell'uso delle cellule staminali
Terapie cellulari nella terapia antitumorale
Terapie cellulari ed immunoregolazione
Terapie cellulari anti-infettive nel paziente immunodepresso
Vettori non virali per la terapia genica
I trasposoni, nuove metodiche di manipolazione genica
Vettori virali per la terapia genica
Cellule staminali: un’introduzione
iPS e cellule embrionali staminali: alternative o complementari?
Gene and cell therapy for MPS-I: from pre-clinical modelling to patient.
Cellule staminali e cuore: what is next?
La terapia genica nelle patologie non oncologiche
La terapia genica nelle patologie oncologiche
Cellule staminali mesenchimali nella riparazione dei tessuti osteo-articolari.
Anticorpi monoclonali in terapia: da Koehler & Milstein alla clinica: un percorso istruttivo.

Modulo: TERAPIA MOLECOLARE ONCOLOGICA - MOLECULAR AND ONCOLOGICAL THERAPY

Responsabile modulo: Prof. Carlo Gambacorti Passerini
Utilizzo di TKIs in diverse patologie neoplastiche
Meccansimi di resistenza ai TKIs
Metodi di identificazione ed analisi di anomalie genetiche causalmente connesse alla trasformazione neoplastica.
Targeting delle alterazioni di metilazione di DNA e Istoni.
Utilizzo di RNA interference.
Tecniche di High Throughput Sequencing applicate all’oncoematologia

Bibliografia consigliata

Su ogni argomento verranno indicate a lezione revisioni aggiornate su cui orientare lo studio.

Metodi didattici

Lezioni frontali

Contatti/Altre informazioni

Orario di ricevimento:
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